Dışarıdan etkilerle organizma doğmadan önce DNA’sında değişiklik yapmak kolay, ta ki embriyo gelişip yaşamına başlayana kadar. Hücre sayısında akıl almaz yoğunlukta bir artış gözlendiği için, embriyonik gelişim döneminde DNA’da değişiklik yapmak imkânsız denecek kadar zor. Ama elbette – her ne kadar gen eklemek zor olsa da – DNA’da bulunan genler üzerinde oynamak güç. Bununla birlikte MIT’de Daniel Anderson tarafından yönetilen genetikçiler takımı yaşayan yetişkin bir farede nadir görülen bir karaciğer hastalığını farenin genlerinin üzerinde oynayarak tedavi ettiler.
Tyrosinemia olarak adlandırılan ölümcül genetik hastalık karaciğerin enzim işleme tepkimelerinde çeşitli hatalara yol açtığı için hayat süresince ölüm riskini aynı seviyede tutmasıyla anılan bir hastalık.
CRISPR olarak adlandırılan bu gen düzenleme tekniği, yaşayan canlılarda görülen hastalık semptomlarını geri çevirerek tedavi edebiliyor. Bilim adamlarının önceleri denedikleri işlemlere oranla daha kolay bir süreç öneren CRISPR kısaca mutasyona uğramış DNA’yı ilgili kısmından kesip yerine olması gereken DNA’yı getirerek birçok genetik hastalığı tedavi etme imkânını sunmakta.
DNA’nın mutasyona uğramış bölgesi kesilerek yerine olması gereken DNA dizilimi yerleştiriliyor.
Bu çalışmada önceden programlanan hücreler fareye enjekte edilerek ilgili mutasyonu tedavi ettiler. Her ne kadar çok nadir rastlanan bir hastalık üzerinde deneme yapılmış olsa da, canlı ve yetişkin bir organizmada bu işlemin başarıyla sonuçlanması bilim dünyasında büyük bir yankı uyandırmış durumda ve gelecek adına umutları yeşertmekte.
Geçtiğimiz Ocak ayında da Çin’de bir grup araştırmacı tek hücre safhasında bulunan iki maymun genomunu aynı yöntemi kullanarak tedavi etmişlerdi. Her ne kadar bu çalışmada CRISPR çok hücreli bir organizmada denenmemiş olsa da ilk kez bir primatta denenmiş oldu. Dolayısıyla bu işlemin de başarıyla sonuçlanmış olması bahsi geçen yöntemin insanlar üzerinde de kullanılabilirliği hakkında dolaşan söylentileri güçlendirecek gibi gözüküyor.
Tahmin edilebileceği gibi bu yöntem pek çok hastalığa deva olabilecek potansiyele sahip. Fare örneğinde küçük bir DNA alanında oluşan mutasyon tedavi edilmişti. Ancak tedavisi hedeflenen hastalıklar arasında toplumda fazlasıyla yaygın çeşitli kanser hastalıkları ve hatta Alzheimer hastalığı bile var. Araştırmacılar bir sonraki adımda tedavi etmeyi deneyecekleri hastalığın ismini gizli tutsalar da önemli bir hastalık olacağı yönünde sinyaller vermekteler.
Elbette bu yöntem de son derece tehlikeli. Eğer CRISPR ile programlanan hücreler DNA kesimi veya yerleştirilmesi safhasında herhangi küçücük bir hata dahi yapsalar, tedavi edilmeye çalışılan mutasyondan daha kötü sonuçlara sebep olabilirler. Dolayısıyla araştırmacılar da bu programlanan hücrelerin hata olasılığını azaltmak adına yeni yöntemler geliştirme çabasındalar.
İlk kez keşfedilen her teknolojik yenilikte olduğu gibi, bu yöntem de aşırı derecede tehlikeli. Ancak yine keşfedilen çoğu teknolojik yenilikte olduğu gibi, yöntemin gelecekte bürüneceği sıfat milyonlarca insanın umudu olmak olacaktır.
[box_light]Kaynaklar[/box_light]
