2020 yılının Nobel Kimya Ödülü’ne layık görülen Emmanuelle Charpentier ve Jennifer Doudna, imza attıkları buluşla şu son iki yıldaki neredeyse her genetik gelişmeyi etkilediler. Nobel Kimya Ödülü jürilerinden biri olan Claes Gustafsson’a göre bu buluş temel bilimleri etkilemekle kalmayıp hayatın her alanında bir devrim yarattı. Buluşun adı CRISPR/Cas9, kısaca CRISPR.
CRISPR, hücrelerde bulunan genetik materyali düzenleyebilen bir araçtır. Açılımı, “Düzenli Aralıklara Bölünmüş Palindromik Tekrar Kümeleri”dir. CRISPR aslında genleri temsil eder, bu genin içinde tekrar ve aralık dizileri bulunur. Tekrar dizileri adından da anlaşılabileceği gibi bir canlıda her gende aynıdır. Ancak aralık dizileri değişiklik gösterebilir. Aralık dizileri bakteriye saldıran virüsün geninin bir parçasıdır, aralık dizisinde bir gen bulunan bakteriler o genin ait olduğu virüse karşı direnç gösterir. Bakterilerden elde edilen bir enzim olan CRISPR, bakterilerin “bağışıklık sistemi” sayılabilir. Virüslerin saldırısını engellemek için evrildiği düşünülen CRISPR, bakterinin virüse özel şekilde saldırıyı önlemesini sağlar.
CRISPR’ın çalışma süreci üç ana başlığa bölünebilir. Birinci aşamada virüs ve hücre ilk kez karşılaşır. Virüsün genetik materyalinden alınan bir parça işlendikten sonra yeni bir tekrar serisiyle birlikte CRISPR genine eklenir. İkinci aşamada bu genden sentezlenen CRISPR RNA’lar başka Cas proteinleriyle birleşerek CRISPR komplekslerini oluşturur. Üçüncü aşamada hücre virüsle tekrar karşılaşır ve CRISPR kompleksi tepki verir. Virüs DNA’sını tanıyan kompleks, yabancı DNA’yı parçalar ve bu şekilde bakteriyi virüse karşı korur.
Bu süreç her ne kadar karışık gözükse de aslında kullanılması çok kolay ve hassasiyeti çok yüksek olan bir sistem. Kullanılması için yapılması gereken tek şeyse kesilmesi istenen genin aralık serisine yerleştirilmesi ve gerekli kesici proteinlerin (Cas9) ortama verilmesi.
Her ne kadar CRISPR pratikte çok başarılı olmasa ve yan etki olarak genetik mutasyonlara yer açabilse de DNA’nın bu kadar kolay düzenlenebilmesi genetik hastalıkların tedavisi için umut veriyor. Kanser, musküler distrofi, Huntington hastalığı gibi hastalıkların tedavisinde bu yöntemin kullanımı yavaş yavaş insanlar üstünde test edilmeye başlandı. Bu tekniğin kullanım alanları sadece genetik hastalıkların tedavisiyle sınırlı değil. Uzun bir zamandan beri tartışılan genetiğiyle oynanmış insanlık fikri CRISPR ile çok daha mümkün. Bu uygulamanın yapılması şu an için bilim topluluğu tarafından şiddetle reddediliyor. Sebep olarak etik kaygıları veren bu topluluk, tekniğin henüz gelişme aşamasında olduğunu da vurguluyor.
Gelecek için büyük umut vadeden bu araç, şu anda da genleri anlamak ve etkilerini gözlemleyebilmek için kullanılıyor.
Kaynakça:
https://www.yourgenome.org/facts/what-is-crispr-cas9
